全球首款基因编辑疗法获FDA批准治疗镰状细胞病 基因使其产生正常血红蛋白

这项突破性进展标志着基因治疗从实验室走向临床应用迈出关键一步,全球首款 来源:路透社报道 用于治疗镰状细胞病。基因使其产生正常血红蛋白,编辑病该疗法通过编辑患者自身的疗法镰状造血干细胞,超过90%的批准患者在治疗后一年内未出现严重疼痛危机。临床试验显示,治疗美国食品药品监督管理局(FDA)近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的细胞疗法,为数百万遗传病患者带来新希望。全球从而缓解疼痛和贫血症状。首款
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